ISTRAŽIVANJA: Genska terapija hemofilije pokazuje prve rezultate

Genska terapija jedne vrste hemofilije, nasljedne bolesti kod koje izostaje normalno zgrušavanje krvi, pokazuje prve rezultate kod pacijenata koji su namjerno zaraženi virusom koji je na dulje vrijeme potaknuo stvaranje proteina neophodnih za izazivanje zgrušavanja krvi, pokazala su dva istraživanja vođena u SAD-u i Velikoj Britaniji.

Istraživači uzeli vrstu virusa, koji inače zarazi čovjeka bez vidljivih simptoma, i modificirali ga tako da može 'zaraziti' jetrene stanice s genetskim materijalom za proizvodnju faktora IX.

Sadašnje liječenje podrazumijeva da bolesnici primaju i po nekoliko puta tjedno infuzije faktora za zgrušavanje krvi.

U okviru istraživanja šestero pacijenata je zaraženo virusom koji je nosio kod za proizvodnju proteina potrebnih za zgrušavanje i u četiri slučaja bolesnici su mogli prestati uzimati dosadašnje lijekove, prenosi BBC. Liječnici ističu da genetska terapija ima potencijal istinske prekretnice u liječenju ove bolesti.

Osobe s tipom B hemofilije imaju genetsku grešku koja znači da ne mogu proizvoditi protein zvan faktor IX koji je ključan u zgrušavanju krvi. Istraživači s londonskog University Collegea i St Jude Children's Research Hospital u SAD-u potražili su trajnije rješenje te su uzeli vrstu virusa, koji inače zarazi čovjeka bez vidljivih simptoma, i modificirali ga tako da može 'zaraziti' jetrene stanice s genetskim materijalom za proizvodnju faktora IX.

Rezultati objavljeni u časopisu New England Journal of Medicine pokazuju da se razina faktora IX povećala kod tih pacijenata. Dok su vrijednosti toga faktora kod osoba s hemofilijom niže od 1 posto, nakon unošenja virusa njegova vrijednost porasla je na dva do 12 posto a kod nekih se vrijednost iznad dva posto održala dulje od 16 mjeseci. Jedan od pacijenata koji je primio najvišu koncentraciju virusa zadržao je razinu faktora između osam i 12 posto kroz 20 tjedana.

Istraživači ističu da postizanje vrijednosti faktora IX iznad 12 posto ne traži nikakvo dodatno liječenje bolesti osim u slučaju teških trauma.